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| 本发明提供了一种用于基因治疗的非天然存在的载体,其由化学定义的试剂组成,其中载体是自组装的,且其中载体包括(1)包括核酸的核心复合物和(2)至少一种复合物形成试剂,其中载体具有融合的活性。载体可选地可以含有允许与细胞膜融合和允许核吸收的试剂。载体还可以含有固定核心复合物的外壳部分,借此外壳以稳定复合物,保护它不受不希望有的干扰,并提高向靶组织或细胞的核酸送递。外壳可选地可以是可脱落的,即可能将其如此设计以致于它可在进入靶细胞或组织时与载体分离。 |
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用于基因治疗的新的胶体合成载体
一种包括内壳的非天然存在的基因治疗载体,内壳包括(1)包括核酸的核心复合物和(2)至少一种复合物形成试剂。
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